La leucemia linfoblástica aguda es un tipo de cáncer de la sangre y de la médula ósea, que es el tejido esponjoso ubicado dentro de los huesos donde se producen las células sanguíneas. La palabra "aguda" se refiere al hecho de que la enfermedad progresa rápidamente y crea células sanguíneas inmaduras en lugar de maduras. La palabra "linfoblástica" se refiere a los glóbulos blancos, llamados "linfocitos", que se ven afectados por esta enfermedad. La leucemia linfoblástica aguda también se conoce como "leucemia linfocítica aguda".

Se produce cuando una célula de la médula ósea presenta cambios (mutaciones) en su material genético o ADN. El ADN de una célula contiene las instrucciones que le dicen a esta qué hacer. Habitualmente, el ADN indica a la célula que crezca a cierto ritmo y que se muera en un determinado momento. Si una persona padece leucemia linfocítica aguda, las mutaciones indican a la célula de la médula ósea que continúe creciendo y dividiéndose. Cuando esto sucede, la producción de células sanguíneas se descontrola. La médula ósea produce células inmaduras que se transforman en glóbulos blancos con leucemia denominados "linfoblastos". Estas células anormales son incapaces de funcionar adecuadamente y pueden proliferar y desplazar a las células sanas. No se sabe con exactitud qué causa las mutaciones de ADN que dan lugar a la leucemia linfoblástica aguda.